Onco-ematologia

Onco-ematologia :: Lectures  | Novembre 2020

La macroglobulinemia di Waldenström

Alessandra Tedeschi
A cura di
S.C. Ematologia
A.O. Ospedale Niguarda Ca’ Granda
Milano

La macroglobulinemia di Waldenström è un raro disordine linfoproliferativo, caratterizzato dalla presenza a livello del midollo osseo di un tipico infiltrato linfoplasmocitoide e una componente monoclonale IgM. Le caratteristiche della componente monoclonale possono determinare sintomi peculiari che necessitano di uno specifico approccio terapeutico. 

Nella gran parte dei pazienti è stata evidenziata una mutazione del MyD88 che è alla base del razionale del trattamento di questa patologia con gli inibitori di BTK. La mutazione del CXCR4, presente in circa il 30–40% dei pazienti, benché ancora non utilizzata nella pratica clinica, avrà in futuro una importanza fondamentale in quanto rappresenta un fattore predittivo di risposta. Le opzioni terapeutiche negli ultimi anni si sono ampliate e, accanto all'immuno-chemioterapia, ora abbiamo la possibilità di trattare i nostri pazienti con gli inibitori del proteosoma e di BTK. La scelta terapeutica deve essere personalizzata ed è strettamente dipendente dalle caratteristiche cliniche del paziente e della sintomatologia presente, e deve ovviamente tener conto della tossicità anche a lungo termine. In base alle diverse condizioni potremmo quindi scegliere quando utilizzare l’immuno-chemioterapia, così come gli inibitori del proteosoma.