Ha dimostrato infatti di migliorare la sopravvivenza con una tossicità minore rispetto ad altri inibitori tirosin-chinasici (TKI) di prima generazione e di essere efficace nel trattamento e nella prevenzione delle metastasi cerebrali. Questo farmaco mostra anche attività in pazienti con mutazioni non comuni e una migliore conoscenza delle caratteristiche della malattia e delle alterazioni genomiche concomitanti potrebbe aiutare ad ottimizzarne i risultati di efficacia.
Osimertinib dimostra inoltre di migliorare la sopravvivenza libera da malattia (DFS) nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico, successiva chemioterapia e TKI per tre anni, e di ritardare il tempo di ripresa di malattia sia sistemica sia a carico del sistema nervoso centrale, con un profilo di tossicità che è ben noto e facilmente gestibile, sovrapponibile a quanto emerso dalla prima linea di trattamento.
